Egyedülálló gyógyszermolekulát hoztak létre az ELTE kutatói, megelőzve az amerikaiakat
A stroke és különböző idegrendszeri megbetegedések, sérülések után a betegek közel 40 százalékánál jelentkeznek tartós izomgörcsök, más néven az izomspaszticitás. Ez ma közel 60 millió embert érint világszerte. Az ELTE kutatói olyan gyógyszerjelölt molekulát fejlesztettek ki, amely forradalmasítja a betegek kezelését. A projekt többek között a Nemzeti Versenyképességi és Kiválósági Programon nyert 1,8 milliárd forintos támogatásból, valamint egyéb magán és állami forrásokból valósult meg. A kutatások eredményét a rangos élettudományi folyóirat, a Cell publikálta.
"Ha ezt a fehérjét közvetlenül tudjuk gátolni, akkor mindegy, hogy a sérült idegrendszerből milyen információt kap az izom. A mi molekulánk megakadályozza a két fehérje összekapcsolódását, ezáltal gátolja az izomösszehúzódást” - magyarázza Gyimesi Máté, a projekt tudományos igazgatója.
Az izmok összehúzódásáért felelős miozin nevű fehérjét, valamint az azt aktiváló aktint Szent-Györgyi Albert fedezte fel. Az ő kutatásai mentén jött létre az ELTE Biokémiai tanszéke. Málnási-Csízmadia András, az ELTE professzora, kutatócsoportjával a tanszéken fejlesztette ki az MPH-220 gyógyszerjelölt molekulát. A gátlószer jelenleg a humán klinikai vizsgálatok kapujában áll.
“A szív- és a vázizom ugyanabba a fehérjecsaládba tartoznak, azonban olyan molekulát kellett fejleszteni, amely a vázizmot hatékonyan gátolja, de a szívizmot nem befolyásolja. Ha bejuttatunk a szervezetbe egy olyan molekulát, amely a vázizom mellett a szívizomra is hat, akkor az megállíthatja a beteg szívét. A legnagyobb kihívást az jelentette, hogy specifikusan tudjunk hatni a vázizomra. Innen indult a kutatásunk négy évvel ezelőtt" - mondja a professzor.
“Stroke illetve más idegrendszeri sérülések után az izmokban fokozott összehúzódás jön létre, mert a sérült agy nem képes megfelelő jeleket küldeni az izmoknak, hogy hogyan húzódjanak össze és erjedjenek el. Az idegrendszeri sérülés miatt a gátló információ nem érkezik meg az izmokba, amelyek így folyamatosan összehúzódva maradnak. Ez súlyos fájdalommal és mozgáskorlátozottsággal jár, ami ellehetetleníti a pácienseket a mindennapi élet legegyszerűbb mozzanatainak kivitelezésében is."
A kutatók gyógyszerjelölt molekulája kizárólag a célfehérjére hat. A szívizmot nem gátolja, viszont a vázizmot nagyon hatékonyan relaxálja.
“Az MPH-220 kifejlesztése egy hatalmas áttörés. A tartós izomgörcsökre jelenleg alkalmazott gyógyszerek mind az idegrendszeren keresztül fejtik ki hatásukat, vagyis az idegrendszer befolyásolásán keresztül próbálják meg elérni, hogy az izom elernyedjen. Ennek köszönhetően azonban hatékonyságuk alacsony, és számos idegrendszeri illetve szív-érrendszeri mellékhatást okoznak."
A kutatók másfél évet vártak a szabadalom beadását követően annak eredményére, hogy kiderüljön, egy hasonló kutatásokat végző floridai intézet vagy a magyarok védették-e le előbb a molekulát.
Következő lépésben a humán klinikai fázisok következnek.
“Először egészséges önkéntesek bevonásával vizsgálják a gyógyszerjelölt molekulát, ahol főként a biztonságosságot figyelik, valamint a dózismennyiséget határozzák meg. Ha a klinikai vizsgálatok sikeresek, akkor mostantól remélhetőleg 5-6 éven belül a betegek életminőségét jelentősen javíthatja az MPH-220” - mondja Gyimesi Máté.
